Les tumeurs neuro-endocrines du pancréas (TNEp) sont des tumeurs rares. Depuis peu, deux thérapies ciblées, évérolimus et sunitinib, offrent une nouvelle option thérapeutique à ces patients. L’étude observationnelle OPALINE a pour objectif d’obtenir des données en vie réelle permettant d’évaluer l’impact de ces thérapies ciblées par rapport aux autres traitements disponibles, chez les patients atteints d’une TNEp.

Sont éligibles pour cette étude tous les patients atteints d’une TNEp non résécable ou métastatique, bien différenciée et en progression, ayant reçu entre 0 et 3 lignes de traitement antérieur. Cent cinquante (150) patients sont attendus, répartis en deux groupes : un groupe « thérapies ciblées » (évérolimus et sunitinib) et un groupe « autres traitements » (chimiothérapie, analogues de la somatostatine, interféron-alpha et radiothérapie interne vectorisée). La période d’inclusion et de suivi sont de deux ans chacun.

À la date du 20 juillet 2016, 76 patients ont été inclus : 25 patients dans le groupe « thérapies ciblées » et 51 dans le groupe « autres traitements ». À l’inclusion, l’âge moyen des patients était de 61,9 ans (±12,0) et le sexe ratio (H/F) de 1,45 ; 72/76 patients (94,7 %) présentaient une TNEp métastatique dont 68 (94,4 %) au niveau hépatique. Moins de 10 % des patients avaient un syndrome fonctionnel ; 70/72 patients (97,2 %) avaient un indice de performance ECOG inférieur ou égal à 2. La médiane entre le diagnostic et l’inclusion dans l’étude OPALINE est de 3,27 ans (extrêmes : 0,4 ; 13,63) ; 37/75 patients (49,3 %) ont reçu un traitement locorégional antérieur : 29 (78,4 %) une chirurgie de la tumeur primitive, 13 (35,1 %) une (chimio) embolisation, 12 (32,4 %) une chirurgie locale des métastases hépatiques et 6 (16,2 %) une radiofréquence ; 42/75 patients (56,0 %) ont eu un octréoscan avant l’inclusion, positif dans 81 % des cas. Le Ki67 a été rapporté chez 58/74 patients (78,4 %) et l’index mitotique pour 20/74 patients (27,0 %). En 1^re ligne de traitement, tous groupes confondus, 32 patients (69,6 %) ont été traités par chimiothérapie, 10 (21,7 %) par des analogues de la somatostatine et 4 (8,7 %) par une thérapie ciblée. En 2^e ligne de traitement, 6 patients (28,6 %) ont été traités par thérapie ciblée, 6 (28,6 %) par chimiothérapie, 6 (28,6 %) par des analogues de la somatostatine et 3 (14,3 %) par un autre traitement. En 3^e ligne de traitement, 7 patients (58,3 %) ont été traités par thérapie ciblée, 4 (33,3 %) par chimiothérapie et 1 (8,3 %) par des analogues de la somatostatine. Dans le groupe « thérapies ciblées », 3 patients (6,8 %) étaient naïfs de traitement, 22 (50,0 %) ont bénéficié d’une ligne de traitement, 12 (27,3 %) de 2 lignes de traitement et 7 (15,9 %) de 3 lignes de traitement. Dans le groupe « autres traitements », 25 patients (39,7 %) étaient naïfs de traitement, 24 (38,1 %) ont bénéficié d’une ligne de traitement, 9 (14,3 %) de 2 lignes de traitement et 5 (7,9 %) de 3 lignes de traitement.

Cette étude observationnelle permettra de décrire, à partir d’une cohorte de 150 patients, la stratégie de la prise en charge des TNEp bien différenciées métastatiques, dans différents centres en France.